CRISPR/Cas9，是目前最常用的一種基因編輯技術。其中CRISPR是ClusteredRegularlyInterspacedPalindromicRepeats的簡稱，中文是規律間隔成簇短回文重復序列，來自原核生物基因組；Cas9是CRISPR相關的酶（CRISPR-associatedprotein9)的簡稱，是可導致雙鏈DNA斷裂的內切酶。

CRISPR/Cas9原本是廣泛存在于細菌和古細菌的適應性免疫系統，利用引導RNA（guideRNA，gRNA）干擾外來核酸，最早是1987年日本的一個課題組發現的該系統（Ishinoetal.1987），直到2012年CRISPR/Cas9系統基因編輯技術開始盛行。該系統在原核生物中分別在兩個階段：適應階段（即細胞從外源DNA獲得新的間隔序列）和干擾階段（即利用最近獲得的間隔序列靶向并裂解侵入性核酸）發揮作用(Deveauetal.2010)。因此所以該基因編輯技術也包括兩個基本組成部分:一個是匹配所需目標基因的引導guideRNA，去特異性結合靶向DNA（相當于外來核酸）；，另一個是Cas9酶去切割目標DNA，切割的位點一般是PAM序列（5‘-NGG-3’）上游3個堿基處，從而幫助科學家對基因組進行修改編輯。

CRISPR/Cas9技術引起了生物醫學研究的重大變革，它可以快速、廉價、相對容易地糾正基因組中的錯誤，開啟或關閉細胞和生物體中的基因。在實驗室中也得到了廣泛的應用，包括細胞和動物模型的構建，功能基因組篩選和細胞基因組的實時成像。該技術已經被證明可以用來修復老鼠的DNA缺陷，治愈遺傳疾病，潛在臨床應用包括基因治療、治療感染疾病(如HIV)和用自體移植材料治療癌癥和其他疾病(Redmanetal.2016)。